活动回顾 | 核酸药物研发创新论坛现场精彩瞬间
2024-01-04
2023年12月27-28日 · 南京，为期2天的《核酸药物研发创新论坛暨赢在南京•科创未来年度项目汇演》圆满落幕！
在众多备受瞩目的新兴领域中，核酸药物、CGT以及多肽药物领跑研发热潮。核酸药物研发创新论坛暨赢在南京•科创未来年度项目汇演，集结了50余位领域内的大咖，分享交流核酸药物、CGT以及多肽药物的开发策略与经验，共同探讨生物医药领域的未来趋势和发展动力。
云桥璞瑞有幸参加此次盛会，我们感谢所有参与活动的嘉宾，希望能有机会与您携手合作，助力您的新药研发！
云桥璞瑞联合创始人/CSO杨文清博士，应会务组邀请参加会议并出席了主题为：“创新药，新赛道——国产创新药的突围之路”的圆桌讨论，围绕当前国内生物医药行业面临的资本寒冬以及核酸药物研发的困境，提出了宝贵的建议和解决方案。
国内资本寒冬：企业如何度过？
在资本寒冬的环境下，国内生物医药企业面临融资困难的严峻局面。会上，杨博士与行业内知名专家、创始人和企业家共同分析了当下中国创新药市场和资本市场的现实处境。杨博士指出，中国创新药市场和生物医药源头创新的方向和赛道是正确的，我们可能需要逐步解决国内的创新土壤、支付系统和抗风险的问题。中国的企业应该积极应对，回归科学和创新的本质， 通过提升企业自身的基础研发能力和差异化管线，一步一个脚印地加强竞争力，拓展和寻找新的机会。此外，他还提到了与风险投资和产业基金建立更紧密的合作关系，以共同推动创新项目的发展。
CGT药物研发的困境与难题
杨文清博士深入探讨了CGT药物研发过程中的种种挑战。其中，他特别强调了核酸药物、基因治疗以及细胞治疗在药物形式等技术革新方面升级迭代很快，取得了可喜的成果，但在临床转化和应用方面任然面临的重重挑战， 其重要原因在于临床前转化工具不得力或动物模型系统存在断层。这些问题直接影响到该类创新药物的临床转化率和成功率。杨博士呼吁更多的临床前研究机构能够充分认识到这点， 并且率先冒险打造一些真正能够解决痛点的临床前测试系统。杨博士表示，通过使用与临床更加相似的疾病模型，可以更好地模拟核酸和CGT药物在真实人体环境中的效果，有望帮助解决目前研发过程中的一系列技术难题。
展望未来：创新药的崛起之路
在研讨的结尾，杨文清博士展望了未来。他鼓励生物医药企业在困境中寻找机遇，强调了技术创新的重要性，并强调了先进的动物模型在研发创新药物过程中的关键作用。他表示，通过共同努力，中国生物医药行业有望迎来更为辉煌的明天。
与人类疾病更加相似的疾病动物模型助力解决难题
云桥璞瑞作为新型的临床前平台服务公司， 在提高CGT新药开发效率方面责无旁贷。云桥璞瑞凭借差异化的平台技术，成功地建立一系列与人类疾病更加相似的疾病动物模型和评估系统，目前已经与国内多家核酸和基因治疗公司深入合作，助力解决难题，为核酸和CGT药物的研发提供更可靠的转化工具。
这次论坛上的演讲为业界提供了深刻的思考，也让人对云桥璞瑞在创新药物研发领域的引领地位更加信服。我们期待着看到更多国产创新药物在这一领域崭露头角。
原位肿瘤动物模型
云桥璞瑞生物的理念是打造与临床病人更加相似的疾病动物模型，为药物研发提供更敏感、更快速、更精确的数据支持，加速药物步入临床的速率。
我们拥有完整的小鼠原位肿瘤药效学评价体系和业内最丰富的小鼠原位肿瘤和转移模型库，并且采用阳性药物进行了SOC验证。我们对所有肿瘤细胞都进行了多模态标记（luciferase/GFP/RFP），配合更符合临床场景的多模态影像评价技术（micro-MRI、micro-CT、超声成像、生物发光成像，等），评价药物对原发灶和远处转移、生存期、肿瘤内外免疫微环境等指标的药理药效作用。
我们提出了肿瘤免疫2.0评价体系的概念，即将人源化小数和原位肿瘤动物模型结合，为大分子生物药的评价提供一体化解决方案。
我们还创新性地提出了“癌症患者支持治疗临床前平台”的概念：目前随着创新药和突破性干预手段的快速开发和升级迭代，全球癌症患者的存活率显著提高，但新的难题伴随而至：出现治疗手段导致的毒副作用和意外并发症，不但严重降低病人生活质量，而且大大影响治疗进程和药效。癌症支持治疗和护理已经迅速成为生物医药和制药行业的一个亟需解决的难题，临床和临床前研究未被足够重视。云桥璞瑞通过系统地对化疗、放射、靶向、免疫治疗与肿瘤生物微环境中相关毒性的深入研究和理解，致力开发可直接评估肿瘤病人支持疗法的临床前动物模型，填补行业的空白。该平台目前包括放、化疗或其他疗法引起的口腔粘膜炎、皮炎、直肠炎、胃肠粘膜炎、化疗诱导的腹泻（CID）、骨髓抑制、抗肿瘤方案引起的恶病质、进行性疲劳及其他肿瘤与伴随的病症。
